中国有近2000万罕见病人，30%在5岁前离世，基因治疗或成救命曙光

中国有近2000万罕见病患者，30%患有罕见病的儿童会在五岁内死亡。面对高额药费甚至无药可治的情况，国内很多罕见病家庭长期处于巨大痛苦中。基因疗法让一些患者和家属看到了新的可能性，但这一切只是开始。