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花家兎（国服大司马）
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2024-04-09发布
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【#蔡磊参与推进渐冻症药物迎新突破】#蔡磊参与推进渐冻症药被授予罕见药资格 11月24日报道，蔡磊与中美瑞康共同推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，被美国FDA授予孤儿药（罕见药）资格。据中美瑞康官方消息称，其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。今年6月21日全球渐冻人日，蔡磊曾表示“我们终将把这些人类从来没有希望的疾病攻克掉，我坚信希望就在前方不远处。” #渐冻症药物迎新突破
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