腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(parvoviridae)家族的成员之一,是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒,其直径约20-26nm,是一种线状单链DNA细小病毒,基因组大小为4.7 kb,由末端反向重复序列ITR和中间的rep、cap基因组成。 ITRs对于病毒的复制和包装具有重要作用;rep基因编码参与病毒复制、包装和基因组整合的非结构蛋白,cap基因编码结构蛋白VP1、VP2和VP3,3种蛋白分别按1:1:10的比例组装形成病毒衣壳,充当病毒基因传递载体。此外,cap基因内嵌套的另一个开放阅读框编码装配激活蛋白AAP,参与衣壳蛋白的靶向和装配。