细胞基因疗法之九：AAV载体临床和商业分析

根据前文分析，AAV载体基因疗法针对不同治疗部位（如脑部、肝脏等）可采用不同亚型，对应患者用药剂量也有所区别。目前临床阶段项目主要针对眼科（如色素性视网膜炎等）、血液疾病（如血友病A/B）、肌肉系统（如SMA）以及神经系统（如AD、帕金森病）等，参考在研药物剂量设定，可得到各类适应症的大体剂量范围。若将AAV载体基因疗法的需求扩大到罕见病，全球已知的罕见病有6000-8000种，合并后的总体人数约为2.5-4.5亿人。 与单抗药物生产相比，其年生产剂次超24000人，约是针对系统递送的基因治疗产品生产能力的100倍。