龚旻 | 被照见的2000万罕见病患者

龚旻是脊髓性肌萎缩症（SMA）Ⅲ型患者，也是公益组织美儿SMA关爱中心的项目负责人。全球首款治疗SMA的药物，2019年2月进入中国，当时一针定价69.97万元人民币，第一年注射6针，往后每年注射3针，终生用药。直到2021年底，诺西那生钠注射液进入最新版国家医保药品目录，价格降至一针3万元左右，除去报销部分，个人负担的更少。 龚旻有时也会问家长，坚持的动力是什么，“其实家长的要求不高，能和孩子稍稍有些眼神交流，看到孩子对自己笑一笑，听到孩子说点话，甚至只是发出一些声音，就觉得特别满足。”像龚旻这样的罕见病患者，中国大约有2000万，今天让我们走进他们的世界。