70万一针的罕见病特效药治什么病，你知道吗

脊髓性肌萎缩，是运动神经元病的一种，是下运动神经元受损的一个表现，是前角细胞的运动神经元及其发出的纤维变性坏死所导致的肌肉失神经支配的一个状态，表现为肌肉的萎缩无力，可以出现肌肉的束颤，腱反射是减低的，可以不出现病理反射的阳性，随着时间，病情逐渐的进展肌肉萎缩可以累及到全身，如果累及呼吸肌，可以出现呼吸肌的无力。累及吞咽咀嚼肌，会出现吞咽咀嚼的困难，全身的不能动，最后病人往往是死于肺部感染。