杜氏肌营养不良症(DMD)是一种遗传性疾病,其特征在于进行性肌肉退化和虚弱。DMD是由缺乏肌营养不良蛋白引起的, 肌营养不良蛋白是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。症状发作在儿童早期,通常在3至5岁之间。该疾病主要影响男孩,但在极少数情况下,它会影响女孩。有一种与此型临床表现类似的类型,称为良性假肥大型(BMD)。 DMD是一种无法治愈的疾病,大约每3,500例男性出生中就有1例发生。症状通常开始出现在1至6岁之间,并且随着时间的推移,肌肉的力量和功能逐渐下降。当前的研究导致了几种创新的治疗方法,可以减缓Duchenne的进程并控制其症状。