镰状细胞病的研究药物

SCD是由血红蛋白基因中的点突变引起的，导致脱氧血红蛋白的聚集和聚合。这导致红细胞的结构变形为特征性的“镰状”形状，这可能导致细胞溶解和血管闭塞，损害氧的输送并引起多种健康影响。Voxelotor是一种研究性疾病改良药物，可与血红蛋白结合并增加其与氧气的亲和力，使其保持在氧合状态。通过稀释脱氧血红蛋白的浓度，可以防止突变型血红蛋白聚合，