一针70万罕见病救命药，治的是什么病 ？了解脊髓性肌肉萎缩症

70万一支的天价药，治的是什么病？脊髓性肌肉萎缩症，简称SMA，是一种罕见病。治疗罕见病的药物，叫做孤儿药。8月，是全球脊髓性肌萎缩症(SMA)关爱月。70万一针天价药的热搜背后，是罕见病的隐秘角落。