一种疾病最可怕在于,它不仅造成肢体的痛苦,还影响着甚至破坏了患者的人生、摧残其家庭;如果这种疾病还是罕见病、不治之症,那么它带来的危害将有多大、有没有可能被阻止甚至扭转呢?今天的涓涓行动我们要发出一则求助:一个罕见病患者和他的家庭,正饱受折磨、深陷绝望。