我们的AI创新药产业已经到了国际的先进水平了吗？ （中国ai制药双雄，重塑新药研发格局） （免责声明：本文为公开

我们的AI创新药产业已经到了国际的先进水平了吗？ （中国ai制药双雄，重塑新药研发格局） （免责声明：本文为公开资料整理，个人投资学习记录，不构成任何投资建议。不保证数据观点正确，股市波动较大、不确定性高，所有投资决策请自行独立判断、风险自担。） 文章逻辑概要：AI制药，是医药行业的景气度最高的赛道 这两年啊，伴随着生成式AI的发展，以前动辄要耗时十年、耗资数十亿美金的、创新药研发的传统的模式，正在加速被人工智能改写。 最近一些海外科技巨头，有几个竹马砸出来百亿美金，来布局AI制药实验室，未来，AI不再是医药行业的一个概念了，未来，ai会成为颠覆行业百年研发逻辑的核心变量。 最近，Alphabet、淡马锡、全球主权基金纷纷加仓入局，美国的ai制药公司:Isomorphic Labs公司，刚刚斩获21亿美元B轮融资，凭借宏大的叙事坐拥数百亿美金的一级市场估值，这也让医药行业，似乎看到了AI赋能医药的无限可能。 我们也欣怡的看到，在这个竞赛中，我们的中国企业，也不再是默默无闻的跟随者。 比如，以英矽智能为代表的小分子AI制药企业、和铂医药为核心的大分子AI创新企业，他们都有实打实的临床成果、优秀的严谨的行业数据，还有专业的研发体系。 这两个公司，各自从小分子、大分子两大核心领域突破，预计会补齐中国AI制药的产业短板，也会打破海外企业垄断前沿AI药物研发的格局。 一、众所周知的，创新药的研发，向来是全球工业领域最难的、最慢的、还有就是最烧钱的赛道。 以前在传统研发模式下，药物的研发非常依赖科研人员的经验积累，从靶点发现、分子筛选到临床前研究，以前的研发全流程，基本就是一个盲目试错的大逻辑，风险是显而易见的。 那时候，一个全新药物的诞生，几乎是需要科研团队数年甚至十余年的摸索，很多的候选分子会在研发中途因为毒性、稳定性、量产性不足被淘汰。 漫长的周期、极高的失败率、高昂的研发成本，成为困住全球创新药发展的几大痛点。 更深层的大逻辑还指出来，人类对生物医药的认知始终存在盲区。 过往的药物靶点发现，都是基于已知的生物学理论，科研人员只能在固有的认知框架内寻找突破，大量潜藏的、与疑难疾病相关的全新靶点，始终处于未被挖掘的状态。 这也导致这个行业的一个通病，全球创新药赛道同质化严重，真正具备颠覆性的源头创新药物寥寥无几。人工智能最大的价值，就是通过海量数据的测算，能很快的突破人类的认知局限，把一些“盲目试错”的研发，变成“精准预判、定向研发”的模式。 二、在小分子AI制药赛道，英矽智能是国内的标杆企业，也是国内赛道企业里，少数能交出完整临床III期成绩单的企业。 近期，芝加哥大学权威团队发布的全球AI药物研发数据，目前全球进入人体临床试验的AI研发疗法共计129个，小分子药物占比接近80%，是AI落地最成熟的领域。 但是，AI研发药物的临床失败还是很高的，I期临床成功率平均77.8%，可进入II期临床后，成功率直接跌到19.5%，绝大多数AI小分子药物值不于中期临床阶段。 但是，英矽智能的核心管线rentosertib，成为了全球AI小分子制药的破局者。这个药物的适应症，就是针对特发性肺纤维化领域。这个药物的靶点挖掘到分子设计、候选化合物筛选，全步都是来源无，英矽自主研发的PandaOmics平台完成，摆脱了传统研发的经验依赖。 与传统已知靶点研发药物不同，rentosertib的核心靶点TNIK，是全部由AI挖掘出的全新靶点。 该公司的研发团队，整合了海量肺纤维化患者与健康人群的多组学数据，调用二十余种AI算法模型，通过因果推理、通路分析、异构图游走等多维度运算，从海量基因序列中精准锁定了TNIK靶点。 再就是，AI带来的效率革新，在这款药物的研发过程中体现得淋漓尽致。 比如，传统模式下，一个全新靶点从立项到筛选出合格的临床前候选化合物，需要耗费数年时间，而英矽智能公司，仅用18个月，就完成了全流程工作，把小分子药物前期研发周期压缩70%以上。 而且，在国内开展的IIa期临床试验中，71个入组患者，分成三组不同剂量开展测试，所有剂量组都是通过安全性与耐受性核心终点。 该试验最亮眼的疗效数据，体现在最大肺活量的改善上，高剂量组患者12周肺活量提升98.4mL，而安慰剂组同期下降20.3mL。该组数据成功登上《Nature Medicine》，获得了全球医学界的认可。 2026年9月，北京协和医院、上海市肺科医院两大国内顶级医院，同步完成rentosertib III期临床首例患者给药，标志着这款全球首个AI全新靶点小分子药物，正式迈入商业化前的终极验证阶段。 未来要是III期临床顺利终点达标，将炎症AI制药的临床价值，就可以证明，AI不仅能快速研发药物，更能研发出安全、有效的源头创新药物。 三、和不同于小分子赛道的百花齐放，大分子AI制药，一直是全球行业的难题。 目前全球近八成的AI药物管线集中于小分子领域，核心原因就是大分子抗体药物的研发逻辑，这个领域比小分子领域更加的复杂，也是单纯算力无法突破的生物学壁垒。 究其原因就是，小分子药物的靶点结合空间相对规律，只要找到适配的结合口袋、搭配合理的基团，就有一定的概率，产出具备活性的候选分子。 但是抗体大分子完全不同，优质的全人源抗体，需要从几十亿种基因序列中，筛选出既能精准结合病灶靶点、又能稳定折叠、同时满足规模化量产的序列。 更关键的是，当前全球通用的AI生物模型，训练数据均来自公开数据库，而数据库中绝大多数都是常规抗体序列。 对于成药价值更大的、结构更稳定的仅重链抗体（HCAb），公开数据几乎是空白，通用大模型无法学习其独有的序列语法，这也是海外AI巨头始终无法突破大分子AI制药的核心瓶颈。 而和铂医药，手握全球稀缺的大分子AI制药核心壁垒。该公司核心的Harbour Mice全人源转基因小鼠平台，是全球少数能够稳定产出高质量全人源仅重链抗体的核心技术平台，沉淀了十余年独家湿实验数据，也是全球140多家药企、380多个合作项目的核心合作依托。 基于这些核心的数据壁垒，和铂医药旗下诺纳生物，推出了全球首个仅重链抗体专属语言模型HCAbLM。这个仅有3.66亿参数的小模型，没有依赖公开通用数据，完全依靠73只独立免疫的HCAb转基因小鼠、8种抗原对应的3180万条独家全人源重链抗体序列从零训练而成。 这个模型打破了“大参数模型优于小模型”的行业固有认知。在量产纯度、聚集风险、热稳定性等核心成药性指标的测试中，HCAbLM全面超越参数体量是其十几倍的Meta ESM-6B，也碾压了行业主流的IgLM、AbLang抗体模型。 我们再看看海外AI巨头Anthropic，他们靠着旗下通用大模型，去设计蛋白结合分子，设计的成功率最搞是35.1%，而和铂医药专属模型的合格率高达78.5%。 这些试验数据的意义，不在于模型参数的大小，而在于，这些数据印证了AI制药的终极逻辑：未来的行业壁垒，不再是算力，而是经过真实湿实验打磨、不可复制的独家生物数据。